用上特效药,“海绵宝贝”重获“掌控”人生的希望

去年诺西那生钠注射液被纳入医保,是脊髓性肌萎缩症患者群体盼望已久的“大事”曾因脊髓性肌萎缩症(SMA)被诊断“活不过4岁”的女孩包珍妮,现在快要21岁了。被“

  去年诺西那生钠注射液被纳入医保,是脊髓性肌萎缩症患者群体盼望已久的“大事”

  曾因脊髓性肌萎缩症(SMA)被诊断“活不过4岁”的女孩包珍妮,现在快要21岁了。

  被“冰冻”在床的漫长时光里,她与疾病较量,用头脑学习,以拇指书写。

  去年此时,新华每日电讯记者第一次走近包珍妮。她躺在不到两平方米的床上,身体退化到全身只有右手大拇指能活动。而今,用上“特效药”的她,已经可以在大脑控制下摇动手腕,逐渐感受到身体微小却令人欣喜的进步。

  重新“掌控”人生的希望

  “脊柱侧弯到已经没有正常的解剖结构了。”包珍妮的主治医生、温州医科大学附属第二医院儿童神经科副主任林忠东说,“争取一针成功。”

  媒体、医生、家人们的眼神隔着玻璃看向同一方向。“成功了!”人群中突然响起欢呼。2022年1月1日,新医保目录落地首日,温州女孩包珍妮接受了诺西那生钠第一针注射。

  父亲包宗锋拨通妻子的电话。包珍妮没有立刻发出声音。她忍着哭,五官不受控制地轻微抽搐。过了几秒钟,她对着电话里的妈妈,小声说了句“我想你了”。

  热泪一直往下淌,床上铺了纸巾接着。又过了一会儿,她向记者说:“我最大的愿望是能坐起来,抱抱爸爸妈妈。”

  至今,包珍妮已经接受了三针治疗。第一针后,左手的力气有所增强,可以进行短暂的竖立;第二针后,呼吸变得较为顺畅,嘴巴也能张大更多;第三针后,左手可以立住手臂并缓慢摆动手腕,右手也增加了一些力气。

  包宗锋兴奋地用视频记录珍妮的每一点变化。“动一动”,“摇快一点试试”,纤细的手臂,在屏幕里笨拙地摇动,一次又一次。

  用药之前,她感觉“上天一直在剥夺我所拥有的东西,身体的机能也好,人生该有的轨迹也好”。而今,她觉得能够摆动的手腕就像一个信号,仿佛人生又能由自己来掌控。

  历经艰辛活下来

  “十几年来,我们为了这一刻,经历了千辛万苦。”包宗锋说。

  2016年12月,诺西那生钠注射液在美国获批。这是全球首款针对SMA致病基因的疾病修正治疗药物,通过鞘内注射,直接将药物输送到脊髓周围的脑脊液中,从而改善患者运动功能,改变疾病进程。

  2018年9月,该注射液被国家药品监督管理局纳入优先审评审批程序。2019年2月,该注射液在中国获批,而后正式在中国大陆上市。彼时,70万元一针的价格门槛曾把无数患者拒之门外。

  就治疗而言,第一年注射6支,此后每年注射3支,并维持终身,一旦停药,患者身体又会持续恶化。

  等待药物降价,于SMA患者家庭,每天都是一种煎熬。“孩子不断在退化。我们看着包珍妮从能走,到能坐着,再到只能躺着,毫无办法。”包宗锋常常觉得遗憾、沮丧、自责。支撑他们不断把包珍妮送去抢救的,是一个远远的信念——把命保住,活下来,直到能用上药的那天。

  2021年12月3日,诺西那生钠注射液被纳入医保。SMA患者群里,大家心照不宣的欣喜,化成泪水交汇。

  一切获得都是礼物

  “其实刚得知能用药的第一反应是很平静的,总觉得不太真实。”包珍妮回忆说。

  包珍妮一岁时确诊SMA,因为身体像海绵一样无力,这种病的患者被称为“海绵宝贝”。两岁时,因为肺部严重感染,包珍妮第一次被送进了重症监护室。这次生病让她的下肢完全失去了运动能力。

  包珍妮非常喜欢上学。小学六年,她坐在轮椅上读书,成绩名列前茅。2013年4月,即将小学毕业的她连续两次被送进重症监护室,上肢也丧失了运动能力,再也无法拿笔。

  形体上的静止,强化了思想上的自由。卧病期间,包珍妮自学人文课程和多门外语,通过手指和眼控仪操作电脑,创作了几十首歌词、100多首诗,出版了一本诗歌作品集。

  她跟我分享了最近创作的一首小诗《钥匙》,“心灵像一个仓库,把整个世界装了进去。而我作为仓库的主人,找不到任何一把开门的钥匙。”她坦言,最近的情绪不太好。“这是老问题了,来自各方压力,还有这具身体给我的影响。但我一直努力自我调整,听音乐、看书、和朋友们一起聊天。”

  用上药后病情有所缓解,她感到开心,但同时也有隐隐的悲伤。这种悲伤的本质,仍然是对自己命运的无力感,“我承认这份悲伤,不故作乐观。但这份悲伤也会化作力量。”   治疗可以激发肌肉的力量,但依旧没办法让她恢复成一个“正常的普通人”。她对自己的身体情况有着清醒的认识,“能摘掉呼吸机就很知足了”。

  把自己放到最低,所以一切获得的都变成了礼物。“我能感觉到很多人爱我,朋友、家人、陌生人的善意。”包珍妮说,“我不觉得这是我理所应当得到的,所以一直心怀感激。”

  纸蝴蝶也逆风飞翔

  包珍妮说,希望未来能推动完善残障群体在教育上的缺失。在她看来,目前全国范围内的无障碍设施仍不尽完善,愿意接受残障群体入学的正常学校不多,青少年残障群体的教育资源相对匮乏,涉及就业就更加困难。

  但她相信教育的力量。她认为,在脑力工作方面,如果能接受到好的教育,残障人士未必没有自力更生的机会。

  在头脑和心灵的世界,她与任何一个聪慧灵动的少女并无二致。几年来,她通过手机和电脑与更大的世界相连。她读了许多书,自学了日语、法语和英语,能够阅读原版书籍。她还和一些病友、网课同学成了好朋友。

  谈到自己经历的幸与不幸,她说,“我没有觉得自己不幸,我只是更早、更多地经历了人生的不方便。因为我不方便,大家愿意行方便于我,这份善意就是我得到的幸。”

  包珍妮的网名叫“纸蝴蝶”。她看到过一个折纸蝴蝶的教程,觉得很漂亮。

  在网上,脊柱侧弯的人,被人们善意地称作“蝴蝶宝贝”。

  风可以吹走一片纸,但却吹不走一只会飞的蝴蝶。

  纸做的蝴蝶,摇动翅膀,逆风飞翔。(郑梦雨)

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